2023年全球小核酸药物市场销售额达到了47.1亿美元，预计2030年将达到165.7亿美元，年复合增长率（CAGR）为18.8%（2024-2030）。地区层面来看，中国市场在过去几年变化较快，2023年市场规模为 百万美元，约占全球的 %，预计2030年将达到 百万美元，届时全球占比将达到 %。
小核酸药物是指以短链核酸分子（如小干扰RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）和微小RNA（miRNA）等）为主要活性成分的治疗药物。这类药物通过与特定的信使RNA（mRNA）或DNA序列结合，调控基因的表达或抑制病理相关蛋白的合成，达到治疗疾病的目的。小核酸药物以其高特异性和精准性，在遗传性疾病、肿瘤、自身免疫疾病等领域具有广泛的应用前景，已成为基因治疗领域的重要研究方向之一。
小核酸药物市场是由小核酸（包括 microRNA、适体和小干扰 RNA (siRNA)）在治疗从遗传性疾病到癌症和病毒感染等多种疾病方面的变革潜力推动的。 这些疗法利用小核酸的力量来调节基因表达、抑制特定靶点和诊断疾病，提供精确和个性化的治疗方法。 随着基因组学和基于RNA的研究的进展，以及精准医学的日益突出，对小核酸药物的需求持续激增。 核酸设计、输送系统和基因编辑技术的创新进一步促进了市场扩张。 然而，该市场面临的重大挑战是需要克服与安全有效的药物输送相关的障碍，最大限度地减少脱靶效应，确保长期安全性和有效性，并应对复杂的监管途径。 解决递送挑战、优化药代动力学和管理开发成本是持续存在的障碍。 此外，市场面临来自传统治疗方法的竞争，需要不断的研发工作以释放小核酸药物的全部治疗潜力。 在提供安全、有效和可及的小核酸疗法与解决科学和监管挑战之间取得平衡对于小核酸药物市场的持续增长至关重要。
北美是最大的消费地，2023 年的消费市场份额接近 55.11%。继北美之后，欧洲是第二大消费地，消费市场份额为 34.29%。
全球小核酸药物的主要公司包括 Sarepta Therapeutics、Ionis Pharmaceuticals、Alnylam、Biogen、Nippon Shinyaku、Sobi、Novartis、Jazz Pharmaceuticals 等。2023 年，全球前五大公司的收入份额约为 94.96%。
小核酸药物市场的一个关键趋势是开发先进的递送系统，以提高这些疗法的稳定性和细胞摄取。脂质纳米颗粒 (LNP)、基于聚合物的载体和基于外泌体的递送平台因其保护核酸免于降解和增强靶标特异性的能力而受到关注。这些创新对于克服与小核酸药物相关的递送挑战至关重要，特别是对于针对难以到达的组织（例如大脑或肿瘤）的疗法。
虽然小核酸药物最初专注于罕见的遗传疾病，但越来越多的趋势是将这些疗法应用于更常见的疾病，例如心血管疾病、自身免疫性疾病和代谢疾病。这种转变是由基因编辑工具和 RNA 干扰技术的进步推动的，这些进步扩大了潜在的治疗靶点。适应症范围的扩大预计将显着增加市场规模并吸引更多制药公司进入这一领域。
本文重点分析在全球及中国有重要角色的企业，分析这些企业小核酸药物产品的市场规模、市场份额、市场定位、产品类型以及发展规划等。
主要企业包括：
Sarepta Therapeutics
Ionis Pharmaceuticals
Alnylam
Biogen
Nippon Shinyaku
Sobi
Novartis
Jazz Pharmaceuticals
AstraZeneca
Novo Nordisk
Astellas Pharma
Geron Corporation
CureVac
Regulus Therapeutics
ProQR
Secarna
MiNA Therapeutics
Sylentis
Arrowhead
Silence Therapeutics
按照不同产品类型，包括如下几个类别：
反义核苷酸
siRNA
其他
按照不同应用，主要包括如下几个方面：
神经肌肉疾病
hATTR
其他
重点关注如下几个地区
北美
欧洲
中国
日本
东南亚
印度
本文正文共8章，各章节主要内容如下：
第1章：报告统计范围、产品细分及全球总体规模及增长率等数据
第2章：全球不同应用小核酸药物市场规模及份额等
第3章：全球小核酸药物主要地区市场规模及份额等
第4章：全球范围内小核酸药物主要企业竞争分析，主要包括小核酸药物收入、市场份额及行业集中度分析
第5章：中国市场小核酸药物主要企业竞争分析，主要包括小核酸药物收入、市场份额及行业集中度分析
第6章：全球主要企业基本情况介绍，包括公司简介、小核酸药物产品、收入及最新动态等。
第7章：行业发展机遇和风险分析
第8章：报告结论
（注：本文数据来源于QYResearc（恒州博智）的最新调研统计与预测，仅供参考） 报告全面分析涵盖了从行业背景、发展历史到现状及趋势的多个方面。报告首先明确了统计范围、产品细分及主要的下游市场，为读者提供了市场的基本框架通过深入的市场研究，为企业决策者提供详实、准确的市场数据和信息，能帮助企业或个人做出更加明智、科学的经营决策。这有助于企业及时抓住市场机遇，同时规避或减轻潜在的市场风险。
