寡核苷酸疗法是一类由短 DNA 或 RNA 序列组成的精准药物，旨在专门针对和调节与疾病过程有关的基因的表达。这些疗法可以通过在分子水平上沉默、抑制或纠正基因异常来发挥作用，为治疗各种疾病（如遗传疾病、癌症和病毒感染）提供了一种高度针对性的治疗方法。寡核苷酸疗法包括反义寡核苷酸、小干扰 RNA (siRNA) 和适体，它们代表了一个有前途的药物开发领域，因为它们能够治疗以前无法治愈的疾病。
寡核苷酸治疗市场的关键驱动因素是遗传病和罕见病的日益流行，这些疾病需要精准和有针对性的治疗方案。基因组学和个性化医疗的进步激发了人们对寡核苷酸疗法的兴趣，这种疗法可以直接调节基因表达并为以前难以治疗的疾病提供解决方案。反义寡核苷酸和 siRNA 疗法等获批寡核苷酸药物的成功提高了人们对该领域的信心，从而导致人们在开发针对多种疾病（包括癌症和神经系统疾病）的新疗法方面投入更多资金和研究。 寡核苷酸治疗市场面临的一个重大挑战是将这些分子有效地递送到靶细胞或组织的复杂性。寡核苷酸是带负电荷的大分子，在稳定性、生物利用度和细胞有效摄取方面面临障碍。开发能够确保有针对性和持续性递送同时最大限度地减少免疫反应或脱靶效应的递送系统仍然是一项关键挑战。此外，寡核苷酸药物的研究、开发和制造成本高昂，带来了财务挑战，限制了药物的可及性和广泛采用，尤其是在资源受限的医疗保健环境中。 欧洲是最大的消费地，2023 年的消费市场份额接近 44.61%。继欧洲之后，北美是第二大消费地，消费市场份额为 34.9%。全球寡核苷酸疗法的主要公司包括辉瑞、Moderna Therapeutics、BioNTech、Biogen、Alnylam、Sarepta Therapeutics、Jazz Pharmaceuticals、Nippon Shinyaku、Novartis、Sobi、Ionis Pharmaceuticals 等。2023 年，全球前五大公司的收入份额约为 97.87%。
据路亿市场策略调研
按产品类型：寡核苷酸疗法细分为：反义核苷酸、siRNA、mRNA
按应用，本文重点关注以下领域：神经肌肉疾病、遗传性 ATTR 淀粉样变性、新冠肺炎、其他
本文重点关注全球范围内寡核苷酸疗法主要企业，包括： Sarepta Therapeutics
Ionis Pharmaceuticals
Alnylam
Biogen
Nippon Shinyaku
Sobi
Novartis
BioNTech
Pfizer
Moderna Therapeutics
Jazz Pharmaceuticals
CureVac
Regulus Therapeutics
ProQR
Secarna
MiNA Therapeutics
Sylentis
Arrowhead
Silence Therapeutics
Dicerna
